Arztfragebogen zur Therapie mit Onasemnogen abeparvovec (Zolgensma) (Stand: 02.07.2020)
Bitte füllen Sie diesen Fragebogen gut leserlich aus. Weitere Ausführungen können auf einem Beiblatt angefügt werden.
Versichertenname:	__________________________________________________________________
Versichertennummer:	__________________________________________________________________
Geburtsdatum:		__________________________________________________________________
Geschlecht:		 weiblich	 männlich

1. Erfolgt die Verordnung innerhalb des in der Fachinformation definierten Anwendungsgebietes?
(„Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von: 
•	Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und einer klinisch diagnostizierten Typ-1-SMA, oder 
•	Patienten mit 5q-assoziierter SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens.“)
 ja	 nein, bitte begründen
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2. Wurde eine biallelische Mutation des SMN1-Gens nachgewiesen? 
 ja	 nein, anderes
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3. Wie viele Kopien des SMN2-Gens wurden nachgewiesen? 
 1		 2	 3	 >3	 nicht bestimmt

4. Wurde die Diagnose einer SMA präsymptomatisch gestellt?
 nein	 ja, aber jetzt symptomatisch	 ja, weiterhin symptomfrei (weiter bei Frage 11)

5. In welchem Alter traten die ersten Symptome der Erkrankung auf?
 bei Geburt	 < 6 Mon	 7-18 Mon	 19 Mon-3 J	 3-18 J	 > 18 Jahre

6. Was war die bestmögliche motorische Funktion bei Diagnosestellung?
 keine Kopfkontrolle	 Kopfkontrolle 	 freies Sitzen	 gehfähig

7. Welche bestmögliche motorische Funktion wurde jemals erreicht?
 keine Kopfkontrolle	 Kopfkontrolle 	 freies Sitzen	 gehfähig

8. Was ist aktuell die bestmögliche motorische Funktion?
 keine Kopfkontrolle		 Kopfkontrolle 	 freies Sitzen	 gehfähig

9. Ist aktuell eine Atemunterstützung erforderlich?
 keine Atemunterstützung	 NIV < 16 h/d		 NIV > 16 h/d	 Tracheostoma

10. Ist aktuell eine Sondenernährung erforderlich?
 ja, seit ______________		 nein

11. Wurde bereits eine spezifische Therapie für SMA durchgeführt?
Wirkstoff: ________________________
 ja, seit ______________		 nein
Falls ja, wie war der Verlauf unter der Therapie?
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Falls ja, warum ist ein Therapiewechsel notwendig?
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12. Was ist das aktuelle Körpergewicht des/der Versicherten?
Körpergewicht in Kilogramm: ________	gemessen am: _______________

13. Wurde bereits eine AAV-Antikörper-Testung durchgeführt?
 ja, folgender Titer: ______________	 nein

14. Welche Argumente sprechen bei einer Nutzen-Risiko-Abwägung der Therapieoptionen für Zolgensma?
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15. Verfügen Sie als Behandlungszentrum über ein gültiges Gütesiegel der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke?
 ja				 nein

16. Planen Sie, bei dem/der Versicherten eine standardisierte Therapieevaluation nach den SMArtCARE-Kriterien durchzuführen? 
 ja				 nein

17. Nehmen Sie  als Behandlungszentrum an dem SMArtCARE-Register zur Erfassung der Verlaufsdaten teil? 
 ja				 nein

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Name und Stempel der Behandlungseinrichtung

Datum		Stempel und Unterschrift
der Ärztin/des Arztes	

Bitte fügen Sie folgende Unterlagen diesem Fragebogen bei: 
1.	Aktueller neuropädiatrischer Befundbericht
2.	Kopie des genetischen Befundes
3.	Kopie des gültigen Gütesiegels der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke

Folgende Anlagen wurden beigefügt
Aktueller neuropädiatrischer Befundbericht	 ja		 nein
Kopie des genetischen Befundes	 ja		 nein
Kopie des Gütesiegels der DGM	 ja		 nein
Arztbriefe/Krankenhausentlassungsberichte	 ja		 nein
Sonstiges	__________________________
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