Wie können Innovationen im Bereich der Seltenen Erkrankungen beschleunigt werden? Das war eine der Fragen bei der Nationalen Konferenz für Seltene Erkrankungen (NAKSE) in Berlin. Dr. Andreas Rhode vertrat die Medizinischen Dienste als Leiter der Sozialmedizinischen Expertengruppe 6 (SEG6) dort im Rahmen einer Podiumsdiskussion zur Gen- und Zelltherapie.

Die seltenen Erkrankungen waren dieses Jahr auch bereits Thema des Diskussionsforums der SEG 6 in Hamm. Schon dort wurde deutlich, wie schwierig die Bedingungen bei seltenen Erkrankungen sind. Bei allem Fortschritt würde es in der heutigen Geschwindigkeit 400 Jahre dauern, bis alle seltenen Erkrankungen behandelt werden könnten.

Einen innovativen Behandlungsansatz stellen die neuartigen Gen- und Zelltherapien dar. Mit einem Panel widmete sich die diesjährige NAKSE dem Thema. Dr. Andreas Rhode diskutierte mit Experten aus der Versorgung, der pharmazeutischen Industrie und der ersten Patientin, die durch den Einsatz von CAR-T-Zellen von der Autoimmunkrankheit Schmetterlingsflechte (Lupus erythematodes) geheilt wurde.

Rhode machte deutlich, dass diese Therapien nur im Rahmen von Studien ohne Leistungspflicht für die Gesetzliche Krankenversicherung (GKV) oder zulasten der GKV in notstandsähnlichen Konstellationen zum Einsatz kommen können. Die Regeln für den Einsatz dieser neuartigen Therapien sind vielschichtig und kaum durchschaubar, so Rhode. Dabei geht es um Herstellungserlaubnisse mit unterschiedlichen Erlaubnisinhalten, Genehmigungen u.a. durch das Paul-Ehrlich-Institut, das deutsche Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel. Rhode: „Diese Regelungen müssten deutlich vereinfacht werden, damit Innovationen ermöglicht werden. Die Patienten sollten vor allem im Rahmen von Studien behandelt werden, damit eine sichere Anwendung gewährleistet ist und andere Patienten von den Behandlungen profitieren können. Diese Studien können aber nicht zu Lasten der GKV erbracht werden. Hier ist die Politik gefragt.“